デュシェンヌ型筋ジス薬NS-089/NCNP-02が欧州でオーファン指定

日本新薬

2023年12月22日 11:54

　日本新薬は昨日（12月21日）、開発中のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬候補NS089/NCNP-02について、欧州委員会からオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）指定を受けたと発表した。同薬は今年（2023年）6月、米食品医薬品局（FDA）から希少小児疾患指定を、7月にはブレイクスルーセラピー指定、オーファンドラッグ指定をそれぞれ受けている。

　同薬は日本新薬と国立精神･神経医療研究センターの共同研究により見出されたアンチセンス核酸で、エクソン44スキッピングにより治療可能な遺伝子変異が確認されたDMD患者が対象。同薬投与によりジストロフィン遺伝子の一部の遺伝情報が読み飛ばされ、鎖長がやや短いものの機能を有するジストロフィン蛋白質が産生されることで、筋機能低下の抑制効果が期待されている。