小児・AYAがんのドラッグ・ラグ解消に前進

国がん中央病院が医師主導研究開始

2024年01月25日 17:26

　小児がんおよび思春期・若年成人（AYA）世代がんは、日本における小児の病死原因の1位である。特に再発例は治療が困難で、症例数が少ないため企業主導の治療薬開発や医師主導治験は限定的である。近年、遺伝子パネル検査が保険収載されたことで小児・AYA世代がん患者の遺伝子異常を標的とする治療薬の候補が見つかるようになった一方で、国内未承認または適応外のためアクセスが難しい「ドラッグ・ラグ」問題が生じている。国立がん研究センター中央病院は1月19日に記者会見を開き、小児腫瘍科長の小川千登世氏が国内未承認・適応外薬の使用を希望する小児・AYA世代がん患者を対象とする医師主導臨床研究を同院の主導により今月（2024年1月）に開始すると発表した。