ゾルゲンスマ、高薬価ばかりに注目しないで

質の高いデータの収集・評価が不可欠

2024年04月01日 17:35

　2019年5月、米国で小児難病の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬オナセムノゲン アベパルボベク（商品名ゾルゲンスマ）が発売され、210万ドル（当時の為替レートで2億3,300万円）という高額な薬価が話題になった。日本では2020年3月に承認され、薬価は国内最高額の約1億6,700万円と算定されたが、有効な治療選択肢が少ないSMA患者と家族に福音となった。鳥取大学研究推進機構研究基盤センター教授の粟野宏之氏は第44回日本臨床薬理学会（2023年12月14～16日）で、オナセムノゲン アベパルボベクの費用効果を算出するために質の高いデータを収集し、薬価の妥当性を説明する手段として用いることの重要性を述べた。