先天性TTPに遺伝子組み換え製剤が有効

ADAMTS13の活性を正常レベルに維持

2024年05月14日 17:59

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　英・University College London HospitalsのMarie Scully氏らは、先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）に対する遺伝子組み換えヒトADAMTS13製剤アパダムターゼ アルファ／シナキサダムターゼ アルファ（以下、rADAMTS13）の予防効果を検討する第Ⅲ相非盲検試験の中間解析結果をN Engl J Med（2024; 390: 1584-1596）に報告。「予防治療としてのrADAMTS13は、cTTP患者のADAMTS13活性を正常レベルにまで改善し、急性のTTPイベント発生例はなかった」と述べている（関連記事：「3年ぶり改訂のTTP診療ガイドのポイント」）。