米・Nationwide Children's HospitalのJerry R. Mendell氏らは、脊髄性筋萎縮症1型（SMA1）患児15例を対象に、欠失している生存運動ニューロン（SMN）をコードするDNAを組み込んだ自己相補型アデノ随伴ウイルス9型（scAAV9）ベクターを単回静注する遺伝子治療の効果を検討した。その結果、これまでの研究では認められなかったレベルで生存期間の延長および運動機能の改善が示されたとN Engl J Med（2017; 377: 1713-1722）に発表した。（関連記事「脊髄性筋萎縮症児の運動機能改善に有効な新薬」）