早老症治療薬ロナファルニブで生存期間延長

適応症はHGPSとPL

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感染症ビジョナリーズ 感染症ビジョナリーズ

 今年(2024)年5月27日に早老症の一種であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)およびプロセンシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチー(PL)を適応症として、ファルネシルトランスフェラーゼ阻害薬ロナファルニブ(商品名ゾキンヴィ)が発売された。製造販売元のアンジェスは6月18日、記者説明会を開催。大分大学小児科学講座教授/学長特命補佐の井原健二氏、佐賀大学小児科学講座教授の松尾宗明氏が両疾患の病態やロナファルニブの作用機序について解説した。同薬の登場により、HGPSおよびPL患者の生存期間の延長が期待されるという(関連記事「早老症Hutchinson-Gilford Progeria症候群の診断基準案を作成」)。

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