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【キーワード】シャペロン療法

2018年05月08日 06:00

 遺伝子変異により蛋白質の構造変化が起こり、ライソゾーム酵素の活性が低下して発症するタイプのライソゾーム病を対象とした経口薬による新規治療法。基質競合阻害活性を持つ低分子化合物(ケミカルシャペロン)が変異酵素蛋白質に結合することで変異蛋白質の構造が修復され、ライソゾーム酵素の活性が上昇する。  その...

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