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この難病・希少疾患に注目! この難病・希少疾患に注目!

ムコ多糖症Ⅱ型の中枢神経症状に有効な新薬

世界初の脳室内投与製剤イデュルスルファーゼ ベータ

 2021年08月27日 05:05
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 全身の臓器や組織で重要な働きを担うムコ多糖を分解する酵素の先天的欠損により発症するムコ多糖症。7つある病型のうち過半数を占めるのがムコ多糖症Ⅱ型(MPSⅡ、ハンター症候群)だ。さまざまな臓器にムコ多糖が過剰蓄積し、発達の遅れや臓器の機能低下などが生じる。従来の治療では患者の7割に認められる知的発達の遅滞を抑える手立てはなかったが、今年(2021年)4月26日に世界で初めて中枢神経症状に有効な新薬イデュルスルファーゼ ベータ(商品名ヒュンタラーゼ)が発売された。同薬を考案し、開発を主導した国立成育医療研究センター臨床検査部統括部長の奥山虎之氏に新たな治療法について聞いた。

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