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この難病・希少疾患に注目! この難病・希少疾患に注目!

急性肝性ポルフィリン症に待望の新薬

RNA干渉治療薬ギボシランナトリウムで著明なQOL改善

 2021年09月13日 05:00
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 ポルフィリン症は、ヘム生合成過程に関わる8種類の酵素のいずれかに遺伝子異常を来し、ヘム前駆物質(ポルフィリン体)が過剰に蓄積される遺伝性代謝疾患の一種で難病に指定されている。酵素異常の部位によって病型が異なり、急性ポルフィリン症(AP)と皮膚型ポルフィリン症(CP)に大別される。急性肝性ポルフィリン症(AHP)は急性発作を起こすAPに分類され、AHPを適応とするRNA干渉(RNAi)治療薬ギボシラン(商品名ギブラーリ)が今年(2021年)6月に承認、8月に発売され、話題を呼んでいる。東京都済生会中央病院総合診療内科・脳神経内科の足立智英氏は「AHP患者は、強い腹痛や嘔吐、手足の痺れ・疼痛、四肢脱力や痙攣などを伴う急性発作が生じたり、発作間欠期には日常的な軽い腹痛などを含む体調不良に悩まされたりしている。第Ⅲ相試験ENVISIONにおいて急性発作抑制の高い有効性が示されたギボシランはAHP患者にとって待望の治療薬といえる」と、新薬の登場に期待を寄せる。

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