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この難病・希少疾患に注目! この難病・希少疾患に注目!

ライソゾーム病の一種に初の治療薬登場

酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症

2023年03月17日 17:45

416名の医師が参考になったと回答 

 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症(ASMD)はライソゾーム病の一種である。希少疾患であり、病態に関して不明点が多いものの、昨年(2022年)6月に世界初の治療薬であるオリプダーゼアルファ(商品名ゼンフォザイム)が発売されたことから、今後は新規患者の診断が進み、治療介入が増加することが期待される。A...

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