脊髄性筋萎縮症（SMA）は、脊髄前角細胞の変性に伴う全身の運動機能障害を特徴とする遺伝性疾患で、体幹四肢の筋力低下と筋萎縮を来し、脊柱変形を呈することが多い。アンチセンス核酸医薬品ヌシネルセンは、乳幼児や運動機能がある程度保たれている成人SMA患者への投与により症状改善が期待され、進行例においても主観的な症状改善が得られることが報告されている。市立東大阪医療センター脳神経内科の竹中乃由利氏らは、発症後30年以上経過したSMA患者に対して3年間同薬を投与した結果を、第66回日本神経学会（5月21～24日）で報告した。（関連記事「脊髄性筋萎縮症、発症前治療の体制整備進む」「脊髄性筋萎縮症治療薬ヌシネルセン、高用量レジメンを申請」）