デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬が米でブレイクスルーセラピー指定を受理
日本新薬は7月28日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象に開発中の薬剤NS-089/NCNP-02（brogidirsen）について、米食品医薬品局（FDA）からブレイクスルーセラピー指定を受理したと発表した。ブレイクスルーセラピー指定は、重篤または生命を脅かす疾患の治療に対する薬剤の開発と審査の迅速化を目的としたFDAの制度。臨床的に重要な評価項目で、既存の治療法と比べ有意な改善を示す予備的臨床エビデンスが得られた薬剤がその対象となる。
同薬の投与対象となるDMDは、筋肉細胞を支えるジストロフィン蛋白質の欠損が原因で骨格筋、心筋、呼吸器の筋力低下を来す進行性の筋ジストロフィー。DMDにはさまざまな遺伝子変異型があるが、今回はエクソン44スキッピングにより治療可能な遺伝子変異が確認されたDMD患者が対象となる。
今回のブレイクスルーセラピー指定は、日本で実施された医師主導治験の結果に基づくもの。日本国内では現在、第Ⅱ相試験が準備中だという。
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