Eplontersen、遺伝性アミロイドーシスに有望

第Ⅲ相非盲検NEURO-TTRansform試験

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 ポルトガル・Centro Hospitalar Universitário de Santo AntónioのTeresa Coelho氏らは、トランスサイレチン型遺伝性アミロイドポリニューロパチー(ATTRvポリニューロパチー/ATTRvアミロイドーシス)に対するeplontersenの第Ⅲ相NEURO-TTRansform試験の結果をJAMA(2023年9月28日オンライン版)に発表。「eplontersenはヒストリカル・プラセボ群と比べ、血清トランスサイレチン(TTR)濃度および補正神経障害スコア(mNIS+7)、糖尿病神経障害Norfolk QoL質問票(Norfolk QoL-DN)を有意に改善した」と述べている。

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