重篤な遺伝性筋疾患、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する各種治療法の有効性は限定的である。国立精神・神経医療研究センター（NCNP）トランスレーショナル・メディカルセンター長の小牧宏文氏らは、DMDに対するアンチセンス核酸医薬エクソン44スキッピング薬brogidirsenを開発、第Ⅰ／Ⅱ相試験で安全性と有効性が認められたとCell Rep Med（2024年12月31日オンライン版）で報告した（関連記事「デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新薬候補、先駆的医薬品・希少疾病用医薬品に指定」）。