米・Stanford University School of MedicineのRonald M. Witteles氏らは、トランスサイレチン型心アミロイドーシス(ATTR-CM)に対する低分子干渉RNA(siRNA)薬ブトリシランの有効性と安全性を検証した第Ⅲ相二重盲検プラセボ対照ランダム化比較試験HELIOS-Bの42カ月までのデータを解析。その結果「ブトリシランによって全死亡と心血管(CV)死亡のリスクがそれぞれ36%、33%低下することが確認された」とJ Am Coll Cardiol(2025年4月30日オンライン版)に報告した。(関連記事「ブトリシランが心アミロイドーシスに有効」「ブトリシラン、トランスサイレチン型心アミロイドーシスで適応拡大申請」)