筋萎縮性側索硬化症（ALS）には、治療薬としてリルゾール、エダラボン、メコバラミンが使用されているものの確立された根治治療は存在しない。そうした中、スーパーオキシドジスムターゼ（SOD）1遺伝子変異を有する成人ALS（SOD1-ALS）に対する治療薬として、トフェルセンが昨年（2024年）12月に承認された。大阪大学大学院神経内科学教室の永島希氏は、実臨床下におけるトフェルセンの治療効果を検討し、その結果を第66回日本神経学会（5月21～24日）で報告した。