医薬品医療機器総合機構（PMDA）は本日（1月7日）、近年開発が進んでいる指定難病のIgA腎症治療薬の有効性評価について、Early Consideration（留意事項）※1を発表した。IgA腎症は診断後20年で約40%の患者が末期腎不全（ESRD）に至るとされる重篤な疾患である。しかし開発中の薬剤評価において、ESRDを臨床試験の主要評価項目とした場合、実施期間が長期に及んでしまう。今回PMDAは、IgA腎症治療薬における代替の評価項目を発表した。