新機序薬で血友病患者のQOL向上
次々登場するNon-Factor製剤
血友病は、国内で約7,000例の患者がいると推定されている遺伝性の出血性疾患である。臨床症状は反復する紫斑、皮下血腫、関節および筋肉内などの深部出血が多く、特に重症例では口腔内や消化管の出血、血尿の他、頭蓋内出血や腹腔内の出血にも注意が必要である。また、同一関節の反復出血で関節が変形すると血友病性関節症に進展し、日常生活動作（ADL）の低下につながる。治療では、近年新規治療薬の登場により予後改善やQOL向上が見られるが、副作用や注射による患者負担といった課題が残っている。国立病院機構大阪医療センター血友病科科長の武山雅博氏は第37回日本エイズ学会（2023年12月3～5日）で、近年開発が進むNon-Factor製剤を中心に、血友病に対する薬物療法の現状と展望を報告。患者QOLの向上に寄与しているとの認識を示した。
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