武田、希少肝疾患の治療薬を承認申請

　武田薬品工業は6月27日、経口投与可能な回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）阻害薬マラリキシバット塩化物について、アラジール症候群（ALGS）および進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）における胆汁うっ滞性の瘙痒症治療薬として厚生労働省に製造販売承認申請を行ったと発表した。

　ALGSは小葉間胆管減少症を伴い、胆汁うっ滞によって進行性の肝機能障害を引き起こす。国内の推定患者数は200～300人程度とされる。PFICは小児慢性特定疾病の対象疾患。肝細胞の胆汁分泌能が低下して肝細胞内に胆汁の蓄積が起こり、肝機能低下の他、成長障害などが見られる。

　同薬は、米国に本社を置くバイオ製薬企業Mirum Pharmaceuticals社が開発。米国ではALGSおよびPFICにおける瘙痒症治療薬として、欧州、カナダではALGSにおける瘙痒症治療薬として承認を受けている。日本では2019年9月に武田薬品工業が独占的開発・販売に関するライセンス契約を締結し、希少疾病用医薬品に指定されている。