初の脊髄性筋萎縮症（SMA）の疾患修飾薬として2016年に米国で承認されたヌシネルセン（商品名スピンラザ）に次いで承認されたのが、遺伝子治療薬のオナセムノゲンアベパルボベク（ゾルゲンスマ）だ。これまで同薬の適応は2歳未満だったが、今年（2025年）11月24日に米食品医薬品局（FDA）は、運動神経細胞生存遺伝子1（SMN1）に変異が確認された2歳以上の小児、成人への髄腔内投与を承認した。承認の根拠となったオナセムノゲンアベパルボベク髄腔内投与（OAV101 IT）の多施設共同ランダム化シャム対照二重盲検第Ⅲ相STEER試験の結果について、米・Children's Hospital of The King's Daughters, NorfolkのCrystal M. Proud氏らが、Nat Med（2025年12月8日オンライン版）に報告。OAV101 IT群で主要有効性評価項目である投与52週時における運動機能の有意な改善が認められたと述べている。