オーファンパシフィックは本日（3月24日）、PI3K阻害薬レニオリシブ（商品名ジョエンジャ錠10mg、30mg、70mg）について、昨日付で活性化PI3Kδ症候群（APDS）を効能・効果として製造販売承認を取得したと発表した。 APDSは、PI3Kδシグナル伝達経路を調節する遺伝子の変異により発症するまれな遺伝性原発性免疫不全症。免疫調節異常や反復感染症を引き起こし、世界の有病率は約100万人に1～2人と推定される。同薬は、APDSの原因となるPI3Kδ経路を選択的に阻害することで疾患のメカニズムに作用する。APDS治療薬の承認は国内初となる。