PNHの経口治療薬イプタコパンが発売
ノバルティス ファーマ
ノバルティス ファーマは昨日（8月15日）、指定難病の発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）に対する治療薬イプタコパン（商品名ファビハルタカプセル200mg）を発売したと発表した（関連記事「希少腎疾患の経口B因子阻害薬、第Ⅱ相で主要評価項目達成」）。
PNHは、後天性の遺伝子異常により補体に対する防御蛋白を失った赤血球（PNH赤血球）が補体の攻撃を受けて破壊され、貧血、疲労感、血栓症などのさまざまな症状が発現する。
イプタコパンは単剤で使用可能な唯一の経口補体B因子阻害薬。PNH型赤血球に対して膜侵襲複合体（MAC）形成の阻害およびC3フラグメントの蓄積（オプソニン化）を阻害し、血管内だけでなく血管外の溶血も抑制。ヘモグロビン値を正常値または基準値に近づけることで貧血や疲労を改善し、輸血などの侵襲を伴う処置から患者を解放することが期待される。
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