デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬が米で希少小児疾患指定を受理

　日本新薬は9月6日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬として開発を進めているNS050/NCNP-03について、米国食品医薬品局（FDA）から希少小児疾患指定を受理したと発表した。

　希少小児疾患指定は、18歳までに発症し米国での患者数が20 万人未満の重篤または生命を脅かす疾患に対する治療薬が対象となる。DMDにはさまざまな遺伝子変異型があり、NS050/NCNP-03の投与対象となるのはエクソン50スキッピングにより治療可能な遺伝子変異が確認されたDMD患者。同社は、エクソン44スキッピングにより治療可能な遺伝子変異が確認されたDMD患者を対象とするNS-089/NCNP-02（brogidirsen）についても開発を進めており、こちらは昨年（2023年）にFDAから希少小児疾患、ブレイクスルーセラピー、オーファンドラッグの指定を受けている（関連記事「デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬が米でオーファンドラッグ指定も受理」）。