ブトリシラン、トランスサイレチン型心アミロイドーシスで適応拡大申請

　Alnylam Japanは本日（11月11日）、トランスサイレチン（TTR）型家族性アミロイドポリニューロパチー（TTR-FAP）治療薬で低分子干渉RNA（siRNA）薬のブトリシラン（商品名アムヴトラ）について、トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）を対象とした治療薬として製造販売承認事項の一部変更申請を行ったと発表した。

　今回の申請は、第Ⅲ相二重盲検プラセボ対照ランダム化比較試験HELIOS-Bの肯定的な結果に基づくもの。同試験では成人ATTR-CM患者655例を対象に、ブトリシランの有効性と安全性を検討。プラセボ群と比べ、ブトリシラン群では主要評価項目である全死亡と心血管イベント再発の複合リスクが有意に低かった（関連記事「ブトリシランが心アミロイドーシスに有効」）。

　ブトリシランは今年（2024年）8月に希少疾病用医薬品の指定を受けて優先審査の対象となっており、欧米においても適応追加のための一部変更申請を提出している。