デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新薬候補、米国が希少小児疾患指定受理
日本新薬
日本新薬は昨日（1月23日）、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象として開発中のアンチセンス核酸NS-051/NCNP-04について、米食品医薬品局（FDA）が希少小児疾患指定を受理したと発表した（関連記事「デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新薬候補、先駆的医薬品・希少疾病用医薬品に指定」「デュシェンヌ型筋ジストロフィーに新薬の光」）。
希少小児疾患指定は、18歳までに発症し、米国での患者数が20万人未満の重篤または生命を脅かす疾患に対する治療薬が対象となる。
DMDは、筋肉細胞を支えるジストロフィン蛋白質の欠損が原因となり、骨格筋、心筋、呼吸器の筋力低下を引き起こす進行性の筋ジストロフィー。さまざまな遺伝子変異型があり、同薬の投与対象となるのは、エクソン51スキッピングにより治療可能な遺伝子変異が確認された患者である。
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