デュシェンヌ型筋ジストロフィー心筋症治療薬CAP-1002、FDAが承認申請受理
日本新薬
日本新薬は昨日（3月5日）、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）心筋症を期待適応症とする細胞医療製品deramiocel（開発コードCAP-1002）について、米食品医薬品局（FDA）から承認申請が受理されたと発表した（関連記事「デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新薬候補、米国が希少小児疾患指定受理 」）。
deramiocelは、ヒト心筋から製造される細胞医療製品。同薬から分泌されるエクソソーム（細胞外小胞）により、酸化ストレス・炎症・線維化の低減を促して運動機能や心機能を改善、遺伝子変異の種類にかかわらず幅広いDMD患者層に効果を発揮することが期待されている。今回の承認申請は、第Ⅱ相HOPE-2試験とHOPE-2非盲検延長試験などの結果に基づくもの。
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