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イプタコパン、FDAが成人C3腎症治療薬として初承認

ノバルティスファーマ

2025年3月31日 15:15

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　ノバルティスファーマは本日（3月31日）までに、経口補体B因子阻害薬イプタコパン塩酸塩水和物（商品名ファビハルタ）について、米食品医薬品局（FDA）が成人C3腎症の治療薬として承認したと発表した。同薬は尿蛋白を減少させる効果があり、C3腎症に対して承認された最初で唯一の薬剤となる。（関連記事「PNH治療薬イプタコパン、C3腎症にも有望」）

　C3腎症は進行性かつ極めてまれな腎疾患であり、診断時の平均年齢は約23歳と若い。患者の予後は不良で、約50%は診断後10年以内に腎不全へと進行し、生涯にわたる透析または移植が必要となる。

　イプタコパンはC3腎症の根本原因と考えられる補体第二経路を標的として阻害する唯一の経口補体阻害薬。今回の申請は、成人C3腎症患者を対象に同薬1日2回投与の有効性と安全性を評価したピボタル第Ⅲ相APPEAR-C3G試験の良好な結果に基づくもの。

　同薬のC3腎症への適応追加をめぐっては、2月に欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会（CHMP）が肯定的見解を示しており、中国と日本でも審査が進行中。