日本新薬は本日（5月14日）までに、ムコ多糖症Ⅱ型（MPSⅡ）を期待適応症とする遺伝子治療薬clemidsogene lanparvovec（開発コードRGX-121）について、米食品医薬局（FDA）が承認申請を受理したとの連絡を米・REGENXBIO社から受けたと発表した。同薬はFDAによる優先審査指定を受け、今年（2025年）11月9日に審査終了目標が設定されている。 同薬はMPSⅡに対するファースト・イン・クラスの遺伝子治療薬であり、IDS遺伝子の導入により疾患の進行を長期間抑制すると考えられている。