トランスサイレチン型心アミロイドーシス治療薬アコラミジスを発売

アレクシオンファーマ

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 アレクシオンファーマは昨日(5月21日)、トランスサイレチン(TTR)四量体安定化薬アコラミジス(商品名ビヨントラ錠400mg)について、トランスサイレチン型心アミロイドーシス(ATTR-CM)治療薬として発売を開始したと発表した(関連記事「アコラミジス、トランスサイレチン型心アミロイドーシス治療薬で承認取得」)

 同薬は、90%超の安定化作用を有するTTR四量体安定化薬。ATTR-CMの根本原因である生体内のTTR四量体の不安定化を標的とし、レスキュー変異TTR 遺伝子(T119M)を模倣するよう設計されており、高いアミロイドーシス形成抑制効果が期待されている(関連記事「アコラミジス、アミロイド形成抑制に期待」)。

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