Triheptanoin、長鎖脂肪酸代謝異常症の治療薬で条件付き承認申請
Ultragenyx Japan
Ultragenyx Japanは8月8日、triheptanoinについて、長鎖脂肪酸代謝異常症（Long-Chain Fatty Acid Oxidization Disorders；LC-FAOD）の治療薬として条件付き承認制度に基づく製造販売承認申請を行ったと発表した。
LC-FAODは、体内で脂肪からエネルギーを生成するための代謝プロセスに関わる酵素異常によりさまざまな問題が生じる先天性疾患。現時点では、LC-FAODに対して日本で承認された治療薬はない。
一方、同薬は米では2020年、カナダおよびブラジルでは2021年、メキシコでは2022年、クウェートでは2023年（簡略承認）に、LC-FAODの治療薬として承認されている。日本で承認されれば、LC-FAODに対する日本でファーストインクラスの治療薬となる可能性があるという。
なお、同薬は日本では今年（2025年）3月に、希少疾病用医薬品として厚生労働省の指定を受けている。
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