大塚製薬と米国子会社のOtsuka Pharmaceutical Development & Commercialization（OPDC）は12月19日、フェニルケトン尿症（PKU）の治療薬候補化合物repinatrabit（開発コードJNT-517）について、国際第Ⅲ相試験PheORDを開始したと発表した。 同試験では、PKU患者を対象に同薬を1日2回経口投与して有効性と安全性および忍容性を評価する。米国では最初の患者登録が開始されており、今後日本を含む複数の国で実施される予定。 repinatrabitは、PKUに対して米食品医薬品局（FDA）からオーファンドラッグ指定および小児希少疾患医薬品指定を、欧州医薬品庁（EMA）からオーファンドラッグ指定を受けており、EMAからは高フェニルアラニン血症に対する優先医薬品指定（PRIME）も受けている。