遺伝性血管性浮腫発作抑制薬donidalorsenが欧州で承認取得
大塚製薬
大塚製薬は本日（1月21日）、アンチセンス核酸医薬donidalorsen（欧州での商品名Dawnzera）について、成人および12歳以上の青年を対象とした遺伝性血管性浮腫（HAE）の再発予防を適応として欧州委員会（EC）から販売承認を取得したと発表した。
今回の承認は、昨年（2025年）11月に医薬品委員会（CHMP）が示した販売承認勧告に基づくもの（関連記事「遺伝性血管性浮腫へのdonidalorsen、EMAが承認勧告」）。欧州連合（EU）加盟27カ国に加え、アイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェーにも適用される。
同薬はHAE患者においてRNAを標的とする初の核酸医薬で、肝臓におけるプレカリクレイン（PKK）の産生を特異的に抑制し、HAEの発作につながる経路を遮断する。承認の根拠となった第Ⅲ相二重盲検ランダム化比較試験OASIS-HAEでは、主要評価項目とした4週間当たりのHAE平均発作回数がプラセボ群の2.26回に対し、donidalorsen群で0.44回と有意に81%低減した。
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