ブリストル マイヤーズ スクイブは昨日(1月20日)、心筋ミオシン阻害薬マバカムテン(商品名カムザイオス)について、12歳以上18歳未満の症候性閉塞性肥大型心筋症(HOCM)の青年期患者を対象とした第Ⅲ相SCOUT-HCM試験の成績を発表した。(関連記事「マバカムテンは単独でも肥大型心筋症に有効」) SCOUT-HCM試験は青年期患者にマバカムテンを投与した初めての試験。主要評価項目とした28週時のバルサルバ負荷後の左室流出路(LVOT)圧較差は、プラセボ群と比べマバカムテン群ではベースラインから有意に減少。同薬がLVOT狭窄の改善に有効であることが示された。 安全性については成人患者と同様で、青年期患者集団において新たな安全性シグナルの報告はなかった。