バイオジェンは2月10日、脊髄性筋萎縮症に対するヌシネルセン(商品名スピンラザ)の高用量投与レジメンを評価した第Ⅱ/Ⅲ相DEVOTE試験の結果をNature Medicineに掲載したと発表した。(関連記事「ヌシネルセン、欧州で脊髄性筋萎縮症の高用量レジメンが承認」) ヌシネルセンの高用量投与レジメン(50 mg/5 mLの初期投与と28 mg/5 mLの維持投与からなる)では、シャム対照群(未治療)との比較でフィラデルフィア子ども病院乳幼児神経筋疾患スコア(CHOP-INTEND)」で測定された運動機能で有意な改善を示した(平均差26.19ポイント、P<0.0001)。また、主要なバイオマーカーや有効性などの指標では現在承認されている12 mg投与レジメンより有効性が高い傾向を示した。