協和キリンは昨日（2月17日）、開発中のFGFR1-3経口阻害薬infigratinibについて、提携パートナーであるBridgeBio Pharmaが軟骨無形成症を対象とした国際共同第Ⅲ相プラセボ対照ランダム化比較試験PROPEL 3のトップラインデータを報告したと発表した。主要評価項目を達成し、高い有効性と優れた忍容性が明らかになったという。（関連記事「FGFR1～3阻害薬infigratinib、軟骨無形成症に有効」） 同試験の対象は、骨端線閉鎖を伴わない3歳以上18歳未満の小児軟骨無形成症患者。日本を除くグローバルで同薬の有効性と安全性を1年間評価した。今回の結果を受けBridgeBio Pharmaは、今年（2026年）後半に米国および欧州の規制当局と承認申請に向けた協議を行う予定としている。 一方、協和キリンは昨年11月、軟骨無形成症の患者を対象としたinfigratinibのAOBA試験を開始。同試験では、日本人患者における同薬の有効性および安全性を評価し、国内における新たな経口治療選択肢の確立を目指す。