進行性骨化性線維異形成症治療薬パロバロテンが承認
IPSEN
IPSENは昨日（2月19日）、レチノイン酸受容体（RAR）γ作動薬パロバロテン（商品名ソホノス）について、進行性骨化性線維異形成症（Fibrodysplasia ossificans progressiva；FOP）を効能・効果として製造販売承認を取得したと発表した。
FOPは、異常な骨形成が持続的かつ恒久的に進行する希少な骨疾患。進行性の運動機能低下と平均余命の短縮を引き起こす。
今回の承認は、成人および8歳以上の女児と10歳以上の男児を対象とした第Ⅲ相多施設共同非盲検試験MOVEのデータに基づくもの。同試験では、パロバロテン投与群において年間換算の異所性骨化体積の低減が認められた。
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