ノバルティス ファーマは本日（4月3日）、遺伝子治療薬オナセムノゲン アベパルボベク（商品名ゾルゲンスマ髄注）について、2歳以上の脊髄性筋萎縮症（ただし、抗AAV9抗体が陰性の患者に限る）への適応拡大が承認されたと発表した。（関連記事「ゾルゲンスマ髄腔内投与、2歳以上の脊髄性筋萎縮症でFDA承認」） 同薬は、脊髄性筋萎縮症（SMA）の原因遺伝子であるSMN蛋白質をコードする遺伝子が組み込まれた遺伝子治療用ベクター製品。2020年3月に2歳未満のSMA治療薬として承認された。 今回の承認は、主に2～18歳未満の未治療SMA患者を対象とした海外第Ⅲ相試験（STEER/B12301）、2～18歳未満の既治療SMA患者を対象とした国際共同第Ⅲ相試験（STRENGTH/B12302）の有効性および安全性のデータに基づくもの（関連記事「ゾルゲンスマ、2歳以上で運動機能が有意に改善」）。