軟骨無形成症治療薬TransCon CNP、希少疾患用医薬品に指定
帝人ファーマ
帝人ファーマは昨日（6月3日）、国内開発準備中のTransCon CNP（navepegritide）について、軟骨無形成症を予定される効能・効果として希少疾病用医薬品の指定を受けたと発表した（関連記事「軟骨無形成症、25年ぶり新薬で新たな展開」）。
今回の指定を受け、同社は2025年度上半期中に国内第Ⅲ相試験を開始する予定。2～11歳の軟骨無形成症患者が対象の海外後期第Ⅱ相試験ApproaCHでは、同薬はプラセボ群と比べて年間成長速度を有意に改善することが示された。同薬は軟骨無形成症に対する国内初の週1回投与の治療薬として治療負担の軽減が期待されている。
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