バイエル薬品は本日（9月19日）、ペグ化遺伝子組み換え型血液凝固第Ⅷ因子製剤ダモクトコグ アルファ ペゴル（商品名ジビイ静注用500／1000／2000／3000）について、7歳以上の血液凝固第Ⅷ因子欠乏（血友病A）患者への適応拡大が承認されたと発表した。 今回の承認は、12歳未満が対象の第Ⅲ相臨床試験PROTECT Kids、7歳以上12歳未満を対象に新たに実施した第Ⅲ相臨床試験Alfa-PROTECTのデータに基づくもの。両試験の併合解析の結果、7歳以上12歳未満の治療歴がある重症血友病A患者において、同薬の安全性および忍容性は従来の成績と同様で新たな安全性の懸念は認められず、有効性が示された。 血友病A患者数は世界で約40万人、日本で5,341例と推定される。同薬の対象年齢が12歳から7歳以上に広がったことで、治療選択肢の拡大が期待される。