CSLベーリングは本日（12月22日）までに、遺伝子治療薬etranacogene dezaparvovec（欧米での商品名HEMGENIX）について、成人血友病B患者を対象としたピボタル第Ⅲ相臨床HOPE-B試験における5年（60カ月）時点の良好な長期成績を発表した。 同薬は、AAV5中和抗体の有無を問わず成人血友病B患者に対し現在利用可能な唯一の遺伝子治療。HOPE-B試験では、成人血友病B男性患者54例に単回投与し、うち50例が5年間の追跡調査を完了した。投与後1～5年時点までに第Ⅸ因子活性の平均値は36％以上で維持された。全出血の年間出血回数（ABR）の平均値は、導入期間と比べ5年時点には約90%低下した。関節内出血は導入期間から93%減少し、自然出血は 94%減少した。患者の94%が同薬単回投与後、継続的な定期補充療法を必要としなかった。忍容性はおおむね良好だった。 結果の詳細は米国血液学会（ASH 2025）で発表され、N Engl J Med（2025年12月7日オンライン版）に同時掲載された。