ヤンセンファーマは本日（12月22日）、エンドセリン受容体拮抗薬マシテンタン（商品名オプスミット）について、小児の肺動脈性肺高血圧症（PAH）の治療薬として①新規剤形（小児用分散錠1.0mg、2.5mg）、②用法・用量（生後3カ月以上）、③同10mgの用法・用量追加（50kg以上）－の承認を取得したと発表した。（関連記事「肺動脈性肺高血圧症に初の1日1回型配合薬」） 今回の承認は、PAH1010試験、TOMORROW試験、PAH3001試験の結果に基づくもの。同薬は、2024年11月に小児のPAHを効能・効果として希少疾病用医薬品に指定され、2025年3月には小児に対する用法・用量について特定用途医薬品に指定されていた。