先天性TTP治療薬アジンマ、12歳未満に適応拡大
武田薬品工業
武田薬品工業は昨日(12月22日)、アパダムターゼ アルファ/シナキサダムターゼ アルファ(商品名アジンマ静注用1500)について、12歳未満の小児患者への適応拡大の承認を取得したと発表した。(関連記事「初の先天性血栓性血小板減少性紫斑病治療薬、小児への適応拡大申請」)
同薬は世界初の遺伝子組み換えADAMTS13製剤で、先天性血栓性血小板減少性紫斑病(TTP)を効能・効果とする唯一の治療薬。
これまで国内では12歳以上が投与対象だったが、先天性疾患治療薬であることから12歳未満への適応拡大が求められていた。
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