Rilzabrutinib、日本における希少疾病用医薬品指定を取得
サノフィ
サノフィは本日（2月13日）までに、ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬rilzabrutinibについて、温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）治療薬として厚生労働省から希少疾病用医薬品指定、米食品医薬品局（FDA）からブレークスルーセラピー指定を取得したと発表した。
wAIHAは貧血や倦怠感、重篤な臓器障害のリスクを伴うまれな自己免疫性疾患だが、現時点では病態に働きかける医薬品は承認されていない。
同薬はwAIHA治療薬として初めて、FDAからオーファンドラッグ指定を取得している（関連記事「Rilzabrutinib、米国で2つの希少疾患に対しオーファンドラッグ指定を取得」）。
今回の指定は、wAIHA患者を対象として同薬の有効性と安全性を評価する現在実施中の第Ⅱb相試験LUMINA 2に基づくもの。
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