難治性リンパ管疾患に有効率6割の新薬登場
難治性リンパ管疾患(リンパ管腫、リンパ管腫症、ゴーハム病、リンパ管拡張症)は、リンパ管が異常に膨らみ、大小の囊胞が腫瘤性病変を形成し、呼吸困難、気道圧迫、大量の胸水や腹水の貯留などが生じる希少疾患だ。外科的切除や硬化療法が治療の中心だったが、今年(2021年)9月27日に同疾患では初の治療薬としてmTOR阻害薬シロリムス(商品名ラパリムス)が適応追加承認を取得した。ノーベルファーマが10月26日に開催したオンラインセミナーで岐阜大学病院小児科臨床准教授の小関道夫氏は、難治性リンパ管疾患の既存治療の課題やシロリムスに対する期待について述べた。
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