軟骨無形成症、FGF2阻害薬で骨が伸長
成長軟骨の異常により、低身長や四肢・指の短縮を呈する指定難病の軟骨無形成症（ACH）は、治療法が確立されていない。大阪大学大学院小児科学の木村武司氏、教授の大薗恵一氏らのグループは、ACHの原因遺伝子である線維芽細胞増殖因子受容体（FGFR）3遺伝子と、そのリガンドFGF2の結合を阻害するFGF2阻害薬RBM-007を開発。昨年（2020年）、健康成人男性ボランティアを対象とした第Ⅰ相臨床試験が日本で始まった。これまでの研究において動物実験で骨の伸長効果が認められており、同氏は第39回日本骨代謝学会（10月8～10日）で、RBM-007はFGFR3関連骨異形成症の治療薬になるうると期待を示した。
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