高コレステロール血症ホモ接合体に新薬
抗ANGPTL3抗体エビナクマブ
指定難病の家族性高コレステロール血症ホモ接合体（HoFH）は、LDLコレステロール（LDL-C）値が先天的に極端な高値を呈する。そのため、生後10年以内の若年から、冠動脈疾患や大動脈弁狭窄など特徴的な動脈硬化性心血管疾患を併発する場合が多い。近年では17万～30万人に1人程度がHoFHに該当することが分かってきている。3月12日に東京都で開催されたUltragenyx Japan株式会社のメディアセミナーで、大阪医科薬科大学循環器センター特務教授の斯波真理子氏はHoFHの病態や治療実態、治療に関する今後の展望について解説した。また今年（2024年）1月18日に製造販売が承認されたHoFHに対する抗アンジオポエチン様蛋白質（ANGPTL）3抗体エビナクマブについて質疑応答の中で触れた。
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