遺伝子治療でβサラセミア患者の輸血が不要に
米・Northwestern University Feinberg School of MedicineのAlexis A. Thompson氏らは、重症の輸血依存性βサラセミア患者22例を対象に遺伝子治療の安全性と有効性を検討した第Ⅰ／Ⅱ相試験の中間解析結果をN Engl J Med（2018; 378: 1479-1493）に発表した。レンチウイルスベクターを用いて遺伝子導入した自家CD34陽性細胞による遺伝子治療で、赤血球輸血量が減少または不要になったという。
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