ムコ多糖症児への発症前介入で良好な初期成績
臍帯血移植＋酵素補充、Ⅱ型には酵素脳室内投与
ムコ多糖症Ⅰ型およびⅡ型は、細胞内に未分解のムコ多糖が過剰に蓄積し、進行性の神経認知機能低下および多臓器障害を呈するライソゾーム病である。国立成育医療研究センター小児がんセンター移植･細胞治療科診療部長の坂口大俊氏らは、新生児スクリーニングにより発見したムコ多糖症児に対し、酵素補充療法（ERT）と低強度前処置を用いた臍帯血移植（CBT）による発症前介入を実施、重症のⅡ型症例に対しては脳室内投与（ICV）によるERTを併用した初の症例集積研究の結果をJAMA Netw Open（2026; 9: e2610243）のResearch Letterで報告した。（関連記事「ライソゾーム病は酵素補充療法で治療可能」）
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