筋ジスやクローン病治療薬など14品目をオーファン指定
カンナビジオールは継承に伴い取り消し
厚生労働省は昨日（6月23日）付で医薬局医薬品審査管理課長通知（医薬薬審発0623第1号）を発出、遺伝性血管性浮腫（HAE）へのプレカリクレイン（PKK）標的アンチセンス核酸医薬donidalorsen、福山型先天性筋ジストロフィーへのアンチセンス核酸医薬NS-035、中等症～重症の活動期クローン病へのベドリズマブなど11品目14件を新たに希少疾病用医薬品として指定した。また開発主体の移管に伴いカンナビジオール3件の指定を取り消した。（関連記事「シェーグレン病、難治性脈管奇形治療薬などオーファン指定」）
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