デュシェンヌ型筋ジス治療薬ビルトラルセンの添文改訂

　厚生労働省は8月7日付で、医薬局医薬品審査管理課長と医薬安全対策課長の連名通知（医薬薬審発0807第1号、医薬安発0807第1号）を発出。デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬ビルトラルセン（商品名ビルテプソ）について、2024年に発表された国際共同第Ⅲ相NS-065/NCNP-01-301試験の結果を踏まえ、①「効能又は効果に関連する注意」の項に「臨床成績」の項の内容を熟知するなどの注意喚起を追記、②「その他の副作用」の項を更新－するなど、添付文書の「使用上の注意」の改訂を指示した。

製造販売後臨床試験の結果を反映

　ビルトラルセンは、国内初の筋ジストロフィー（DMD）に対する核酸医薬として、2020年3月に承認、同年5月に発売された。同薬の適応となるのは、エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠損が確認されたDMD患者（ジストロフィン遺伝子のエクソン43～52、45～52、47～52、48～52、49～52、50～52、52などを欠失したタイプのDMD患者）。ジストロフィン遺伝子に働きかけ、エクソン53を取り除いてアミノ酸を読み取ることにより、ジストロフィン蛋白質の産生を促し、疾患の進行を抑制する（関連記事「筋ジストロフィー治療薬ビルトラルセンの実力」）。

　今回、製造販売後臨床試験として行われた国際共同第Ⅲ相NS-065/NCNP-01-301試験の結果が提出されたことを受け、医薬品医療機器総合機構（PMDA）が専門委員の意見を踏まえて検討。その結果、医療現場への適切な情報提供の必要性に鑑み、「使用上の注意」などを改訂することが必要と判断された。

　主な改訂点は、以下の通り。

　詳細は、厚労省の「医薬薬審発0807第1号、医薬安発0807第1号」を参照されたい。

（編集部・関根雄人）